Ionis Pharmaceuticals

A Ionis Pharmaceuticals descobre e desenvolve medicamentos direcionados ao RNA, principalmente fármacos antisense que impedem a produção de uma proteína causadora de doença. Ela vende por conta própria três medicamentos nos EUA: TRYNGOLZA (olezarsen) para triglicerídeos muito altos, DAWNZERA (donidalorsen) para angioedema hereditário e ZANVASTRO (zilganersen) para a doença de Alexander, aprovado em 3 de setembro de 2026. Ela também recebe royalties e pagamentos por marcos de parceiros que vendem ou desenvolvem seus fármacos, como a Biogen (SPINRAZA para atrofia muscular espinhal), a AstraZeneca (WAINUA para uma doença nervosa hereditária), a GSK (bepirovirsen para hepatite B crônica), a Novartis e a Roche.

No Q2 2026, a receita foi de 268 milhões de dólares, e a receita de royalties foi de 76 milhões de dólares. A Ionis ainda tem prejuízo, porque gasta com pesquisa e com novos lançamentos, e tem como meta o equilíbrio do fluxo de caixa em 2028.

O mercado reduziu sua visão do pipeline da Ionis depois que dois grandes estudos cardíacos feitos com parceiros fracassaram em 2026. Em 9 de julho de 2026, o estudo de eplontersen da AstraZeneca em cardiomiopatia amiloide por transtirretina não atingiu seu desfecho primário. Em 4 de setembro de 2026, a Novartis disse que o pelacarsen reduziu a Lp(a), mas não reduziu os eventos cardiovasculares no estudo HORIZON. Os dois estudos eram possíveis fontes de grandes royalties.

Os investidores agora avaliam a Ionis principalmente por seus próprios lançamentos, que ainda são pequenos: as vendas de TRYNGOLZA foram de 5 milhões de dólares no Q2 2026, após um corte de preço, e a Ionis ainda tem prejuízo operacional. O mercado duvida de que o TRYNGOLZA consiga atingir o potencial de vários bilhões de dólares que a administração vê na hipertrigliceridemia grave, que a FDA aprovou em junho de 2026. Para a lacuna fechar, quatro coisas precisam ser verdadeiras. As vendas de TRYNGOLZA precisam crescer rápido a partir do Q3 2026 na hipertrigliceridemia grave, com a decisão da UE para esse uso esperada no Q4 2026.

O DAWNZERA precisa atingir sua projeção de 2026 de 110 a 120 milhões de dólares em vendas. A GSK precisa obter a aprovação do bepirovirsen na hepatite B crônica, com data-alvo da FDA em 26 de outubro de 2026, e a Roche precisa submeter o sefaxersen na nefropatia por IgA após os dados intermediários positivos da fase 3 de setembro de 2026. A Ionis precisa se manter no caminho para o equilíbrio do fluxo de caixa em 2028. A decisão sobre o bepirovirsen e o relatório do Q3 2026, esperado para o fim de outubro de 2026, trazem a primeira evidência.

Se os lançamentos crescerem, a lacuna pode fechar nos próximos quatro a oito trimestres. Se o TRYNGOLZA crescer devagar, o mercado pode manter um valor baixo para o pipeline.

1. 26 de out. de 2026Vence hoje

   Decisão da FDA sobre o bepirovirsen da GSK na hepatite B crônicaAprovação da FDA no prazo passa; uma rejeição ou um longo atraso falha.
2. 29 de out. de 2026 · est.Pendente

   Resultados do Q3 2026: primeiro trimestre do lançamento do TRYNGOLZA na sHTGCrescimento rápido das vendas de TRYNGOLZA após a aprovação de junho e o DAWNZERA no caminho de 110 a 120 milhões de dólares passam; vendas estáveis de TRYNGOLZA ou um corte na projeção de 2026 falham.
3. Q4 2026 · est.Vence neste trimestre

   Decisão da UE sobre o TRYNGOLZA na hipertrigliceridemia graveAprovação da Comissão Europeia no Q4 2026 passa; um atraso até 2027 ou uma rejeição falha.
4. fevereiro de 2027 · est.Pendente

   Resultados do ano de 2026 e perspectiva de 2027Uma perspectiva de 2027 com forte crescimento das vendas de produtos e um caminho claro para o equilíbrio do fluxo de caixa em 2028 passa; um equilíbrio mais tardio ou um crescimento lento dos lançamentos falha.

Todos os pontos de controle cumpridos e não cumpridos de todos os picks (em inglês)

• 16 de outubro de 2026O CHMP da Agência Europeia de Medicamentos recomendou a ampliação da aprovação do TRYNGOLZA na UE para adultos com hipertrigliceridemia grave e triglicerídeos de 880 mg/dL ou mais. A Ionis espera a decisão da Comissão Europeia no Q4 2026, antes do que havia planejado. A Ionis trabalha com sua parceira Sobi no TRYNGOLZA na Europa.
• 23 de setembro de 2026A Ionis e a Roche disseram que o sefaxersen atingiu seu desfecho primário em uma análise intermediária pré-especificada do estudo de fase 3 IMAgINATION na nefropatia por IgA, com uma redução significativa da proteinúria em 37 semanas. O estudo continua para medir a função renal na semana 105.
• 22 de setembro de 2026A Ionis e sua parceira Otsuka disseram que o ulefnersen atingiu o desfecho primário do estudo de fase 3 FUSION na ELA com FUS, uma forma genética rara de ELA (p=0,0005). As empresas planejam discutir caminhos de aprovação rápida com a FDA e outros reguladores. A Otsuka detém a licença, e a Ionis pode receber pagamentos por marcos e royalties.

Últimos resultados

29 de julho de 2026 (8-K em sec.gov)

Próximos resultados

Previsto para cerca de 29 de outubro de 2026. A empresa não confirmou a data.

• 10-QRelatório trimestral do período encerrado em 30 de junho de 2026Protocolado em 29 de julho de 2026 · Ler em sec.gov
• 8-KComunicado de resultadosProtocolado em 29 de julho de 2026 · Ler em sec.gov
• 10-QRelatório trimestral do período encerrado em 31 de março de 2026Protocolado em 29 de abril de 2026 · Ler em sec.gov
• 8-KComunicado de resultadosProtocolado em 29 de abril de 2026 · Ler em sec.gov
• 10-KRelatório anual do período encerrado em 31 de dezembro de 2025Protocolado em 26 de fevereiro de 2026 · Ler em sec.gov
• 8-KComunicado de resultadosProtocolado em 25 de fevereiro de 2026 · Ler em sec.gov
• 8-KComunicado de resultadosProtocolado em 12 de janeiro de 2026 · Ler em sec.gov
• 10-QRelatório trimestral do período encerrado em 30 de setembro de 2025Protocolado em 29 de outubro de 2025 · Ler em sec.gov

Todos os documentos na SEC EDGAR (CIK 874015)

• O valor da Ionis depende de novos lançamentos. As vendas de TRYNGOLZA foram de apenas 5 milhões de dólares no Q2 2026, e seu crescimento na hipertrigliceridemia grave ainda não está provado. Outros fármacos que reduzem os triglicerídeos podem competir, e as operadoras de saúde podem limitar o uso.
• Estudos clínicos podem fracassar. Dois estudos cardíacos de fase 3 feitos com parceiros, do eplontersen e do pelacarsen, não atingiram seus desfechos primários em 2026. Os resultados do obudanersen na síndrome de Angelman são esperados no segundo semestre de 2027, e outros fármacos do pipeline também dependem de resultados de estudos.
• A Ionis ainda tem prejuízo: seu prejuízo operacional foi de 220 milhões de dólares no primeiro semestre de 2026. Ela tem como meta o equilíbrio do fluxo de caixa em 2028. Se os lançamentos forem lentos, ela pode precisar de mais capital.
• Os parceiros decidem sobre o desenvolvimento e as vendas de muitos fármacos da Ionis. O bepirovirsen da GSK precisa de aprovações, com data-alvo da FDA em 26 de outubro de 2026, e o sefaxersen da Roche ainda precisa de seus resultados completos de dois anos. Um parceiro pode atrasar ou interromper um programa.
• A Ionis vendeu parte de seus royalties de SPINRAZA e pelacarsen à Royalty Pharma, então fica com menos desses royalties. O SPINRAZA também enfrenta a concorrência de outros tratamentos para atrofia muscular espinhal.

A Ionis tem caixa líquido. Em 30 de junho de 2026, ela tinha 2.055 milhões de dólares em caixa, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo, contra 2.677 milhões de dólares em 31 de dezembro de 2025, principalmente porque pagou suas notas conversíveis de 0% em 1º de abril de 2026. Ler mais

Ionis Pharmaceuticals não paga dividendos.

Fonte: relatórios da empresa e dados de mercado, lidos em 26 de outubro de 2026. A data ex-dividendo é o primeiro dia em que um comprador não recebe mais o próximo pagamento.