Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals は、RNA を標的とする医薬品、主に病気の原因となるたんぱく質の産生を止めるアンチセンス薬を発見し、開発しています。米国では、自社で三つの医薬品を販売しています。非常に高い中性脂肪向けの TRYNGOLZA(olezarsen)、遺伝性血管性浮腫向けの DAWNZERA(donidalorsen)、そして2026年9月3日に承認されたアレキサンダー病向けの ZANVASTRO(zilganersen)です。また、同社の薬を販売または開発する提携先から、ロイヤルティとマイルストーン支払いも得ています。

提携先には、Biogen(脊髄性筋萎縮症向けの SPINRAZA)、AstraZeneca(遺伝性の神経疾患向けの WAINUA)、GSK(慢性 B 型肝炎向けの bepirovirsen)、Novartis、Roche などがあります。2026年 Q2 の売上は2億6800万ドルで、ロイヤルティ収入は7600万ドルでした。Ionis は研究と新製品の発売に費用をかけているため、まだ赤字で、2028年のキャッシュフロー損益分岐を目指しています。

2026年に提携先の大型の心臓病試験が二つ失敗した後、市場は Ionis のパイプラインに対する評価を引き下げました。2026年7月9日には、AstraZeneca によるトランスサイレチン型アミロイド心筋症の eplontersen 試験が主要評価項目を達成できませんでした。2026年9月4日には、Novartis が HORIZON 試験で、pelacarsen は Lp(a)を下げたものの心血管イベントを減らさなかったと発表しました。どちらの試験も、大きなロイヤルティの源になり得ました。

投資家は現在、Ionis を主に自社の発売品で評価していますが、これはまだ小さく、TRYNGOLZA の売上は値下げ後の2026年 Q2 に500万ドルで、Ionis は営業損失が続いています。市場は、TRYNGOLZA が、経営陣の見る重症高トリグリセリド血症での数十億ドル規模の可能性に届くかを疑っており、この適応を米 FDA は2026年6月に承認しました。差が縮まるには、四つのことが成り立つ必要があります。TRYNGOLZA の売上が、2026年 Q3 から重症高トリグリセリド血症で急速に伸びること(この用途の EU の判断は2026年 Q4 に見込まれています)。

DAWNZERA が、売上1億1000万ドルから1億2000万ドルという2026年の見通しに届くこと。GSK が慢性 B 型肝炎で bepirovirsen の承認を得ること(FDA の目標日は2026年10月26日)、そして Roche が、2026年9月の第3相の中間データが良好だった後、IgA 腎症で sefaxersen を申請すること。そして、Ionis が2028年のキャッシュフロー損益分岐への道筋を保つことです。bepirovirsen の判断と、2026年10月末に見込まれる2026年 Q3 決算が、最初の根拠になります。

発売品が伸びれば、差は四〜八四半期のうちに縮まる可能性があります。TRYNGOLZA の伸びが遅ければ、市場はパイプラインの評価を低いまま保つ可能性があります。

1. 2026年10月26日期限は今日

   慢性 B 型肝炎での GSK の bepirovirsen に関する FDA の判断FDA の承認が予定どおり出れば合格。却下されるか、長く遅れれば不合格。
2. 2026年10月29日 · 推定これから

   2026年 Q3 決算:TRYNGOLZA の sHTG 発売の最初の四半期6月の承認後に TRYNGOLZA の売上が急速に伸び、DAWNZERA が1億1000万ドルから1億2000万ドルの見通しに向けて順調なら合格。TRYNGOLZA の売上が横ばいか、2026年の見通しが引き下げられれば不合格。
3. 2026年Q4 · 推定期限は今四半期

   重症高トリグリセリド血症での TRYNGOLZA の EU の判断2026年 Q4 に欧州委員会の承認が出れば合格。2027年にずれ込むか、却下されれば不合格。
4. 2027年2月 · 推定これから

   2026年通期決算と2027年の見通し2027年の見通しで製品売上が大きく伸び、2028年のキャッシュフロー損益分岐への明確な道筋が示されれば合格。損益分岐が後ろにずれるか、発売後の伸びが遅ければ不合格。

すべての銘柄の達成済み・未達のチェックポイント(英語)

• 2026年10月16日欧州医薬品庁の CHMP は、TRYNGOLZA の EU 承認を、重症高トリグリセリド血症で中性脂肪が880 mg/dL 以上の成人に広げることを勧告しました。Ionis は、欧州委員会の判断を、計画より早い2026年 Q4 に見込んでいます。Ionis は、欧州での TRYNGOLZA について、提携先の Sobi と協力しています。
• 2026年9月23日Ionis と Roche は、IgA 腎症を対象とした第3相 IMAgINATION 試験の事前に定めた中間解析で、sefaxersen が主要評価項目を達成し、37週でたんぱく尿が有意に減ったと発表しました。試験は、105週での腎機能の測定を続けます。
• 2026年9月22日Ionis と提携先の Otsuka は、ulefnersen が、ALS の希少な遺伝性の型である FUS-ALS を対象とした第3相 FUSION 試験の主要評価項目を達成したと発表しました(p=0.0005)。両社は、FDA やその他の規制当局と、迅速な承認の道筋について話し合う予定です。ライセンスを持つのは Otsuka で、Ionis はマイルストーン支払いとロイヤルティを受け取る可能性があります。

前回の決算

2026年7月29日 (sec.govの8-K)

次回の決算

2026年10月29日ごろの予定です。企業は日付を確認していません。

• 10-Q2026年6月30日までの期間の四半期報告書提出日 2026年7月29日 · sec.govで読む
• 8-K決算発表提出日 2026年7月29日 · sec.govで読む
• 10-Q2026年3月31日までの期間の四半期報告書提出日 2026年4月29日 · sec.govで読む
• 8-K決算発表提出日 2026年4月29日 · sec.govで読む
• 10-K2025年12月31日までの期間の年次報告書提出日 2026年2月26日 · sec.govで読む
• 8-K決算発表提出日 2026年2月25日 · sec.govで読む
• 8-K決算発表提出日 2026年1月12日 · sec.govで読む
• 10-Q2025年9月30日までの期間の四半期報告書提出日 2025年10月29日 · sec.govで読む

SEC EDGARのすべての提出書類(CIK 874015)

• Ionis の価値は、新製品の発売に左右されます。TRYNGOLZA の売上は2026年 Q2 にわずか500万ドルで、重症高トリグリセリド血症での伸びはまだ実証されていません。中性脂肪を下げる他の薬が競合する可能性があり、保険者が使用を制限する可能性もあります。
• 臨床試験は失敗する可能性があります。eplontersen と pelacarsen の提携先による第3相の心臓病試験二つが、2026年に主要評価項目を達成できませんでした。アンジェルマン症候群の obudanersen の結果は2027年下半期に出る予定で、他のパイプラインの薬も試験結果に左右されます。
• Ionis はまだ赤字で、2026年上半期の営業損失は2億2000万ドルでした。2028年のキャッシュフロー損益分岐を目指しています。発売が遅れれば、追加の資本が必要になる可能性があります。
• Ionis の多くの薬の開発と販売は、提携先が決めます。GSK の bepirovirsen には承認が必要で、FDA の目標日は2026年10月26日です。Roche の sefaxersen は、まだ二年間の完全な結果を必要としています。提携先がプログラムを遅らせたり、止めたりする可能性があります。
• Ionis は、SPINRAZA と pelacarsen のロイヤルティの一部を Royalty Pharma に売却したため、これらのロイヤルティの手元に残る分は少なくなります。SPINRAZA は、脊髄性筋萎縮症の他の治療との競合にも直面しています。

Ionis はネットキャッシュです。2026年6月30日時点で、現金、現金同等物、短期投資は20億5500万ドルで、2025年12月31日の26億7700万ドルから減りました。 続きを読む

Ionis Pharmaceuticalsは配当を支払っていません。

出典：企業の開示資料と市場データ（2026年10月26日時点）。権利落ち日とは、買い手が次の配当を受け取れなくなる最初の日です。